醫(yī)保局回應一針藥賣70萬 70萬一支的救命藥貴在哪兒？

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　　“我兒子患有SMA(脊髓性肌萎縮癥)，躺在醫(yī)院ICU里9個月了，等著我給他買一支特效藥救命�？梢恢Ь鸵�70萬，我不吃不喝工作12年左右才買得起，太絕望了!”

　　近日，湖南溆浦人武仕平在網絡發(fā)布“求藥”信息。他所說的特效救命藥是“諾西那生鈉注射液”，國內首個也是唯一一個SMA治療藥物。而該藥物在澳大利亞的價格是“41澳元”(約人民幣204元)，巨額的價格差引發(fā)網絡爭議。

　　70萬一支的救命藥貴在哪兒?

　　SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，新生兒發(fā)病率大約為萬分之一。在全球數千種罕見病中，絕大部分致病原因尚不明確，且缺乏有效治療藥物，僅有1%左右罕見病有治療藥物獲批。

　　記者多方查詢發(fā)現，罕見病治療藥物研發(fā)成本高，研發(fā)失敗率高，是全球新藥研發(fā)的高風險領域。即使罕見病新藥幸運問世，因為適用患者人群小，相比于巨大的研發(fā)投入和失敗成本，藥企的商業(yè)回報也遠低于非罕見病藥物。因此，罕見病藥企在定價時需要充分考慮多方面因素，譬如該罕見病領域的研發(fā)成本、藥物對患者創(chuàng)造的價值、企業(yè)持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新的能力、對社會當前和未來的貢獻等等。

　　2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批，成為全球首個SMA治療藥物，并被授予孤兒藥資格。美國市場的單支價格為12.5萬美元，第一年年治療費用大約為75萬美元，之后每年的年治療費用大約為37.5萬美元。