《我不是藥神》天價格列寧 全球最貴的七種藥(2)
第四名 Lumizyme
年費用：415萬元
Lumizyme(alglucosidasealfa，重組阿葡糖苷酶α)用于替代龐培病(Pompedisease，Ⅱ型糖原貯積癥)患者體內(nèi)一種丟失或缺乏酶。龐培病是由身體細胞中被稱為糖原的一種糖積聚所引起的遺傳疾病。該藥由賽諾菲上市，每年花費超過415萬元。
龐培病發(fā)病率估計在每4萬名活產(chǎn)嬰兒中有1名，非洲裔美國人中發(fā)生率更高，大約1/1.4萬。2006年，賽諾菲的Myozyme獲準(zhǔn)用于治療龐培病。但是，當(dāng)該公司準(zhǔn)備將生產(chǎn)Myozyme的生物反應(yīng)器擴容時，F(xiàn)DA要求單獨履行批準(zhǔn)程序。這促使2010年Lumizyme的獲準(zhǔn)和上市。
第三名 Spinraza
年費用：497萬元
脊髓性肌萎縮(SMA)用藥Spinraza(Ninsinersen)，是最貴處方藥中的新成員。它是一種反義寡核苷酸先導(dǎo)化合物，能與突變的RNA結(jié)合。
該藥最初由IonisPharmaceuticals開發(fā)，2016年12月23日由百健公司獲得FDA批準(zhǔn)。
SMA是一種罕見的、常常致命的遺傳疾病，影響肌肉力量和運動。Spinraza是獲準(zhǔn)治療此癥的首個藥物，第一年治療花費497萬元，但一年后年花費可降至250萬元，因為第一年需要比隨后數(shù)年注射更多次數(shù)。
第二名 Ravicti
年費用：527萬元
Ravicti(甘油苯丁酸酯)是一種用于治療先天性尿素循環(huán)障礙(UCD)的藥品，它通過排除氨，防止身體中氨的有害積累而起作用。這種有毒物質(zhì)的積累可導(dǎo)致腦部損傷和死亡。按照Horizon制藥公司的定價，每名患者的年費用近527萬元。
在美國，估計有2000人患有尿素循環(huán)障礙。Ravicti可治療7種類型UCD，而Ravicti是否能安全有效地治療N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏癥的特別罕見類型，尚無定論。
第一名 Glybera
年費用：663萬元
Glybera(Alipogenetiparvovec)是一種基因治療藥物，可治療被診斷出患有家族性脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)的成年患者，這是一種罕見的遺傳疾病，導(dǎo)致大量脂肪在血液中積聚，可引起嚴重的胰腺炎。該藥由荷蘭制藥公司Uniqure開發(fā)，每年花費高達663。
Glybera在2012年贏得歐洲藥品局批準(zhǔn)。目前美國人不能直接獲得此藥，F(xiàn)DA要求進行額外的臨床試驗，而Uniqure公司決定不進一步開展這些試驗。
上述最昂貴的7種藥品只是天價藥品的冰山一角。根據(jù)2015年的數(shù)據(jù)，有90多種處方藥每年治療花費幫比影片中“格列寧”近50萬元的價格要高。如何讓藥物研發(fā)價格、銷售降低，惠及更多百姓，我們?nèi)沃囟肋h。
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