美批準18年來首款阿爾茨海默病新藥 后續(xù)臨床驗證能否可行？
時隔20年，阿爾茨海默病新藥領域迎來了里程碑式的進展。
美國時間6月7日，FDA宣布加速審批渤健/衛(wèi)材治療早期阿爾茨海默�。ˋD）患者的新藥Aduhelm（aducanumab，阿杜卡瑪單抗）上市。這也是自2003年以來FDA首個獲批用于治療阿爾茨海默病的療法。
受此利好消息影響，渤健的股價也出現了短線飆升并一度觸及熔斷。截至美國時間7日收盤，其股價漲幅達38.34%，總市值為595.97億美元。
不過，盡管意義重大，但圍繞在該藥身上的爭議并沒有就此散去，其中就包含FDA專家組的嚴厲反對。而對于此次FDA批準該藥上市，一些科學家則將其視為“危險的開端”，擔心會降低未來藥物審評的標準。FDA藥物評估和研究中心(CDER)主任Patrizia Cavazzoni則給出了官方看法，表示除了可以更快為患者提供治療方法外，還將刺激更多研究和創(chuàng)新。
據外媒報道，目前Aduhelm治療費用約為56000美元/年，銷售峰值約為100億美元。但在一些分析師看來，由于專家組的反對，這將給該里程碑新藥的商業(yè)化蒙上一層灰——一些醫(yī)生可能需要被說服開出此藥，一些患者則可能會持懷疑態(tài)度或因昂貴的價格猶豫不決。
后續(xù)臨床驗證能否可行？
自2007年渤健從Neurimmune獲得Aduhelm的研發(fā)許可開始，圍繞著Aduhelm的療效爭議便一直揮之不去。
盡管FDA的獨立咨詢委員會和一些專家對該藥上市表示反對，因為他們認為沒有足夠的數據表明該藥可以幫助患者，但FDA還是在美國時間7日這一天做出了為其放行的最終決定。
只不過，放行后，根據加速審批的規(guī)定，渤健還必須進行一項新的隨即對照臨床試驗，以驗證該藥物的臨床益處，如果試驗未能驗證，FDA會啟動程序撤回對藥物的批準。這并非沒有先例，2012年，FDA就因額外的研究沒有顯示出足夠的益處，撤銷了對羅氏阿瓦斯汀藥物作為乳腺癌治療藥物的批準。
加速審批是FDA于1992年起開始實施的一種審批程序，旨在臨床需求尚未被滿足、部分臨床試驗數據提示候選藥物可能帶來臨床益處的情況下，給予候選藥物的有條件批準，申請人后續(xù)還需要提交確證性臨床試驗資料，以證明候選藥物具有確實的臨床益處。
